Эмбрионам мышей смогли вылечить печень, изменивши гены

Ученые смогли устранить генетические проблемы у мышей еще до рождения.

Исследователи смогли ввести в ген, перетерпав мутацию, инструмент Crispr-Cas9. Если бы они этого не сделали, то это бы привело смертельную печеночную недостаточность у мышей.

Ученые смогли устранить генетические проблемы у мышей еще до рождения. Фото vkovalcik / Depositphotos
Несмотря на успешность эксперимента ученые отмечают, что пройдет еще много времени прежде чем такой подход можно будет применить на людях.

» Ц е первоначальное исследование, — объясняет доктор Уильям Перантео , педиатрический и фетальный хирург из детской больницы Филадельфии, который руководил этим исследованием. — Нужно сделать гораздо больше исследований на мышь ах , а также крупных животных ах , прежде чем делать это клинически «.

Даже если этот подход в конечном итоге будет применен в людей, он не будет использоваться для большинства генетических расстройств, считает Перантео.

» Идеальное заболевание, которое поддается лечению этим методом , — это болезнь, которая вызывает значительную заболеваемость или смертность до или вскоре после рождения и для которой сейчас нет хорошего лечения «, — объясняет он.

ЧИТАЙ ТАКЖЕ:
Ученые из США впервые вырастили эмбрион овцы с клетками человека. Зачем?
Изменять или нет человеческие эмбрионы с мутациями? Этот вопрос возмутило ученых
Ученые вырастили эмбрионы из человеческой кожи
В США начали испытания эмбриональных клеток на людях
После успешного эксперимента по редактированию генов, отвечающих за патологию печени у мышей, команда сосредоточила внимание на состоянии наследственной тирозинемии первого типа. Это генетическое заболевание, которое препятствует организму расщеплять аминокислоту, которая называется тирозином. Если это не лечить, то человек умирает.

» Частота случаев у людей составляет примерно 1 на 100000 » , — уточняет Перантео.

Во время эксперимента все мыши, которые имели эту мутацию, умерли за 21 день жизни. Однако те, которые лечились, смогли выжить до конца исследования и ничем не отличались от здоровых.

» Ц и эксперимент и позволяют предположить, что генетически унаследованной их заболеваний выявленных ь печени можно избежать путем исправления дефекта, прежде чем последствия этой мутации подорвет ут функцию печени у новорожденного ребенка «, — комментирует исследование Робин Лавелл-Бэдж , руководитель отдела биологии стволовых клеток и генетики развития в Институте Фрэнсиса Крика в Лондоне.

Он уточняет, что важно, чтобы лечение происходило до того, как иммунная система достаточно созрела, чтобы распознавать чужие вирусы и блокировать их.

При этом Лавель-Бэдж считает, что применение любого подхода генной терапии к человеческим плодов столкнется с серьезными проблемами. Как этическими, так и законодательными.